Decisão ocorreu a pedido da Roche após avaliação de que os dados disponíveis ainda não atendiam aos requisitos regulatórios para manutenção do registro
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) cancelou, nesta segunda-feira (24), o registro condicional do Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque), terapia gênica utilizada no tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). A decisão foi publicada no Diário Oficial da União e ocorreu a pedido da Roche, empresa responsável pelo medicamento no Brasil.
Segundo a Anvisa, os dados disponíveis até o momento não foram considerados suficientes para atender aos requisitos regulatórios necessários à manutenção do registro condicional. O medicamento havia recebido autorização no Brasil em dezembro de 2024, em caráter excepcional, com a exigência de apresentação posterior de informações complementares sobre sua eficácia e segurança.
O cancelamento, no entanto, não encerra as responsabilidades da fabricante em relação aos pacientes que já foram expostos ao tratamento. A Roche continuará responsável pelo acompanhamento das pessoas que receberam o medicamento em estudos clínicos e programas existentes, incluindo pacientes brasileiros tratados entre dezembro de 2024 e julho de 2025.
Medicamento já havia sido suspenso no Brasil
Antes do cancelamento do registro, o Elevidys já estava submetido a uma suspensão cautelar no país. Em julho de 2025, a Anvisa determinou a suspensão temporária da comercialização, distribuição, fabricação, importação, propaganda e uso do medicamento.
A medida foi adotada após o surgimento de informações internacionais sobre casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com terapias gênicas que utilizavam a mesma tecnologia de vetor viral. Embora os casos não tivessem ocorrido entre pacientes brasileiros e não houvesse, naquele momento, registros semelhantes no país, a agência considerou necessária uma medida preventiva diante dos riscos potenciais.
Desde então, a Anvisa passou a exigir informações adicionais da fabricante, incluindo dados atualizados de segurança, análises sobre casos de insuficiência hepática aguda, informações sobre eventos adversos graves e dados complementares de eficácia clínica.
Em junho deste ano, durante audiência pública na Câmara dos Deputados, a Anvisa informou que ainda havia lacunas de informações sobre a segurança e a eficácia de longo prazo do Elevidys. A agência também afirmou que a empresa ainda precisava apresentar parte dos dados previstos no Termo de Compromisso associado ao registro excepcional.
Tratamento era destinado a crianças de 4 a 7 anos
No Brasil, o Elevidys havia sido autorizado especificamente para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne que ainda fossem capazes de caminhar de forma independente ou com auxílio de dispositivo, com idade entre 4 e 7 anos e que atendessem a critérios clínicos e laboratoriais definidos pela Anvisa.
O registro condicional é uma modalidade regulatória utilizada pela Anvisa em situações específicas, principalmente envolvendo doenças graves ou raras e terapias avançadas. Nesse modelo, a autorização pode ocorrer mesmo diante de determinadas incertezas, desde que a empresa se comprometa a apresentar posteriormente dados adicionais de segurança e eficácia.
Roche mantém programa clínico
Em comunicado conjunto, Anvisa e Roche informaram que a empresa continuará trabalhando no programa clínico do Elevidys e na apresentação das evidências necessárias. A agência, por sua vez, afirmou que permanece disponível para avaliar futuras submissões que apresentem novos dados científicos, sempre de acordo com os requisitos regulatórios vigentes.
A decisão representa mais um capítulo na trajetória regulatória de uma das terapias gênicas desenvolvidas para uma doença rara e grave. Para a Anvisa, decisões relacionadas a tratamentos dessa natureza devem ser fundamentadas na avaliação contínua do equilíbrio entre benefícios e riscos e nas melhores evidências científicas disponíveis.
Fonte: Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa)
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